53歲的林先生於8年前確診為晚期胃腸道基質瘤，在胃及肝臟皆發現有轉移癌細胞，經外科手術切除及三線標靶藥物治療後，仍然發現腫瘤持續增大。經過積極的治療，並經醫師評估採以新型第四線標靶藥物治療，病況控制良好，有些腫瘤縮小了，有些則是消失，治療期間也沒有太大的副作用。
早期胃腸道基質瘤，無明顯症狀不易發現
胃腸道基質瘤可能發生在胃腸道任何部位，由於無明顯症狀，透過一般癌症篩檢或內視鏡不易察覺，所以，多數病友確診時，往往已是晚期且併發轉移，隨著腫瘤長大產生阻塞，容易引發部位出血及食慾下降，若伴隨著吐血、解黑便及疼痛等症狀，此時情況就相當棘手。
林口長庚紀念醫院一般外科主任葉俊男指出，胃腸道基質瘤若是早期發現，初期治療只需手術切除，再透過病理報告來評估患者復發的風險，大部分都可以痊癒。但若到了後期發生轉移，就必須藉由標靶藥物來治療；尤其晚期胃腸道基質瘤很刁鑽，發生基因再突變的機率高，造成標靶藥物治療一段時間出現抗藥性後，便要再接續第二線、第三線的標靶藥物，因此，期待有新的標靶治療藥物可當作後線治療使用，以延長病友存活期。
雙重開關控制 阻斷癌細胞訊號傳遞
台北榮總腫瘤醫學部主治醫師顏厥全表示，胃腸道基質瘤約有70%屬於KIT基因突變，而有5~7%是PDGFRα基因突變，KIT及PDGFRα會激活細胞內的酪氨酸激酶(tyrosine kinase)，與ATP結合產生磷酸化以傳遞訊號，在癌細胞惡性進展過程中，訊號會異常活躍以持續增殖，使病況惡化。
細胞有兩道類似「開關」的構造，來調節激酶磷酸化的過程。基質瘤常見的外顯子11(exon 11)基因突變會使第一道「開關」打開。過去標靶藥物的機轉是直接阻斷第二道「開關」的開啟路徑，使ATP無法進入，讓酪氨酸激酶處於不激活狀態。但在經歷前線標靶藥物而產生抗藥性的病人，腫瘤可能會出現外顯子17(exon 17)的基因突變。
而此一突變會使第二道「開關」直接打開，以致於ATP能輕鬆進入細胞與酪氨酸激酶結合。而新型第四線標靶藥物便是通過獨特的機制，將已經打開的第二道「開關」關閉，以阻斷激酶活化造成癌細胞擴散，守住最後一道防線。
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